該研究涉及精原干細(xì)胞，它們是精子生產(chǎn)的基礎(chǔ)，是向下一代傳遞遺傳信息的*成人干細(xì)胞。修復(fù)細(xì)胞中的缺陷，從而可以防止突變被傳遞給后代。
本研究的一個(gè)挑戰(zhàn)在于，精原干細(xì)胞就像許多類型的成體干細(xì)胞一樣，是非常難以分離、培養(yǎng)和研究的。在十年前維護(hù)和繁殖細(xì)胞的條件創(chuàng)建之前，許多實(shí)驗(yàn)室花費(fèi)了多年的努力來(lái)應(yīng)對(duì)這一挑戰(zhàn)。
對(duì)于IU這項(xiàng)研究來(lái)說(shuō)，一個(gè)主要的障礙是，找到一種方法來(lái)對(duì)突變小鼠基因做一個(gè)特定的、有針對(duì)性的修改，而沒(méi)有隨機(jī)引入遺傳物質(zhì)所致的疾病風(fēng)險(xiǎn)。研究人員使用專門(mén)設(shè)計(jì)的酶，稱為鋅指核酸酶和轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)物核酸酶（Transcription activator-like effector nucleases, TALENs），打斷DNA雙鏈，并引起基因的修復(fù)。
然后，已在實(shí)驗(yàn)室經(jīng)過(guò)修改的干細(xì)胞，被移植到不育小鼠的睪丸中。移植的細(xì)胞生長(zhǎng)或定植在小鼠睪丸內(nèi)，從而表明干細(xì)胞是有生活力的。然而，培育小鼠的嘗試并未成功。
利用一種不同的技術(shù)，編輯小鼠精原干細(xì)胞中一個(gè)有缺陷的基因。在這項(xiàng)研究中，將攜帶更正基因的細(xì)胞移植到小鼠之后，小鼠能夠成功繁殖。
這些研究進(jìn)展，可讓我們更好地了解干細(xì)胞和基因治療進(jìn)展。編輯基因組的能力，可以促進(jìn)我們對(duì)基因功能和精細(xì)胞分裂分化過(guò)程的分析。此外，該技術(shù)還可以用來(lái)檢測(cè)生殖失敗相關(guān)基因突變的功能重要性。
研究表明，糾正基因突變的技術(shù)，比以前的方法更為有效。而事實(shí)上，它們對(duì)精原干細(xì)胞起作用這一點(diǎn)特別重要。雖然基因治療可有效地治療某些疾病，但是患者擔(dān)心他們會(huì)把遺傳性疾病傳遞給后代。在未來(lái)的某時(shí)，我們可以通過(guò)修改患者的精原干細(xì)胞，來(lái)解決這一風(fēng)險(xiǎn)。
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