中國研發(fā)出基因編輯系統(tǒng)控制新技術：實現(xiàn)對癌細胞的定向干預

中國研究人員9月5日在英國《自然·方法學》期刊網(wǎng)絡版上發(fā)表論文說，他們開發(fā)的一項新技術可控制CRISPR－Cas9基因編輯系統(tǒng)，從而實現(xiàn)對癌細胞的定向干預。

近年迅猛發(fā)展的CRISPR－Cas9系統(tǒng)具有很強的基因編輯和調控能力，通過sgRNA的“制導”和cas9核酸酶實施靶向基因功能操作，兩者協(xié)同實現(xiàn)編輯和調控能力。這一系統(tǒng)已在生命科學和醫(yī)學等多領域得到廣泛應用，然而其在應用過程中仍有許多方面尚待完善，如避免“使用失控”和“過度編輯”等問題。

深圳市第二人民醫(yī)院的研究人員通過互補結合核酸適配體RNA莖部序列與CRISPR－Cas9系統(tǒng)中sgRNA負責識別靶基因的序列，實現(xiàn)了對CRISPR－Cas9系統(tǒng)的控制，形成一套可調控基因激活、抑制和切割等多重功能的新技術。

傳統(tǒng)方法主要借助外部“力量”來消滅癌細胞，但往往會傷及無辜正常細胞，引起極大副作用。對于基因突變導致細胞信號轉導異常的癌癥，研究人員利用新技術能夠控制癌細胞內(nèi)信號流動方向，有效干預癌細胞的多種“惡性”行為，啟動這些細胞自身的死亡程序。

研究人員已利用包括膀胱癌在內(nèi)的多種類型癌細胞驗證了這套新工具的有效性。論文*作者、深圳市第二人民醫(yī)院的劉宇辰對新華社記者說：“這是過去傳統(tǒng)研究方法所不容易或無法實現(xiàn)的，而由于正常細胞不存在癌細胞*分子，因此它們基本不受影響。”

論文通訊作者、深圳市第二人民醫(yī)院的黃衛(wèi)人說：“課題組正測試一些體內(nèi)基因輸送系統(tǒng)的有效性和生物安全性，如工程化大腸桿菌、溶瘤病毒、免疫細胞、納米顆粒等等。未來如果成功，將能夠進一步提升這種工具的抗癌效應，并且也能拓展到多個領域，包括癌癥、糖尿病等多種疾病的治療方案也有望得到改變。”