亨廷頓氏病(HD)是一種進行性神經(jīng)退化性的遺傳性疾病。其臨床特征為不自主運動，行為異常和認(rèn)知衰退。發(fā)病年齡通常在30歲至50歲之間。

亨廷頓氏病是一種罕見的疾病，在歐盟國家大約有十萬分之13的發(fā)病率。它是由亨廷頓(HTT)基因的*個外顯子上的延伸的CAG重復(fù)序列引起，進而導(dǎo)致異常的亨廷頓蛋白(Htt), (polyQHtt)。

In 1872 George Huntington described the disorder in his first paper "On Chorea" at the age of 22

這個異常亨廷頓蛋白含有N末端以及可變長度的擴大的多聚谷氨酰胺鏈，它們在受損的腦細(xì)胞內(nèi)形成聚集體和核內(nèi)包涵體。目前亨廷頓氏病的治療只是對癥治療，旨在暫時減輕疾病的癥狀。雖然一些有希望的治療正在研究中，但在延緩發(fā)病方面和在減慢殘疾進程方面，還沒有藥物能夠阻礙疾病的進展。

由于肽的低潛在毒性并且可以作用于亨廷頓氏病的病理過程zui初環(huán)節(jié)，例如聚集或剪切過程，因此利用肽與polyQ延伸或Htt蛋白質(zhì)的相互作用，來防止延伸的polyQ蛋白的錯誤折疊和聚集是一個吸引力的想法。實際上，幾種治療性肽已被開發(fā)出來，并且在亨廷頓病動物實驗?zāi)Ｐ蜕巷@示出明顯減緩癥狀的進展。

這篇綜述著重于講述與肽相關(guān)的治療方法的進展，我們尤其側(cè)重于一個23AA肽P42，它是Htt蛋白的一部分。它有希望主要通過防止異常的Htt蛋白粘聚在一起，從而防止聚集造成的病理后果，從而改善癥狀。

同時，因為P42是Htt蛋白的一部分，它的某些治療特性可能與該肽本身的作用有關(guān)，可被認(rèn)為是Htt蛋白的功能區(qū)。