日前，一項(xiàng)對(duì)肌wei縮側(cè)索硬化癥（ALS）病人進(jìn)行的Ⅱ期臨床試驗(yàn)表明，將人類干細(xì)胞移植到病人的脊髓中已經(jīng)具備安全性，但是其療效還不確切，需要進(jìn)一步擴(kuò)大臨床試驗(yàn)樣本量驗(yàn)證干細(xì)胞療法治療ALS的效果。該研究已經(jīng)發(fā)表在6月29日的《神經(jīng)學(xué)》雜志上。

ALS是腦和脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元退化導(dǎo)致的一種神經(jīng)紊亂疾病，也被稱為“漸凍癥”。據(jù)統(tǒng)計(jì)，每年約有5000名美國(guó)人被診斷為ALS。沒有人知道ALS的起因，但是，它涉及了大腦和脊髓中控制全身肌肉神經(jīng)細(xì)胞的崩潰。該病患者會(huì)逐漸失去肌肉控制能力，包括呼吸和吞咽，zui終導(dǎo)致死亡。目前仍然沒有有效方法阻止這種疾病。

參與該研究的15名ALS患者來自三所大學(xué)附屬醫(yī)院，病人都在研究開始之前的兩年時(shí)間內(nèi)出現(xiàn)ALS癥狀。研究人員將參與者分為五個(gè)治療組，每名患者都向脊髓內(nèi)注射了10到40次干細(xì)胞，細(xì)胞數(shù)目從200萬到1600萬不等。該研究為開放試驗(yàn)，也就意味著病人都知道他們將接受干細(xì)胞治療。

所有參與者都接受了C3和C5區(qū)域之間頸部脊髓雙側(cè)干細(xì)胞注射，劑量zui高的治療組不僅在頸部脊髓部位進(jìn)行了注射，還在腰椎部位進(jìn)行了雙側(cè)注射，不同劑量治療組注射的干細(xì)胞數(shù)量在200萬到1600萬之間。隨后研究人員對(duì)病人進(jìn)行了9個(gè)月跟蹤觀察，搜集了有關(guān)副作用的信息，還利用ALS功能評(píng)定量表評(píng)估了疾病進(jìn)展情況。

研究人員發(fā)現(xiàn)，多數(shù)患者對(duì)脊髓注射大劑量的干細(xì)胞有耐受性，但其中有兩人出現(xiàn)了與治療有關(guān)的嚴(yán)重并發(fā)癥，一人出現(xiàn)脊髓腫脹引起疼痛，感覺缺失和部分麻痹，還有一人出現(xiàn)中樞性疼痛綜合征。研究人員表示，多數(shù)副作用都與手術(shù)導(dǎo)致的短暫性疼痛以及免疫系統(tǒng)抑制藥物有關(guān)。

研究人員將接受治療的病人的功能與對(duì)照病人進(jìn)行了對(duì)比，發(fā)現(xiàn)兩組病人在疾病進(jìn)展速度上沒有出現(xiàn)差異，但是研究人員提醒到，目前還不應(yīng)根據(jù)這樣一個(gè)小樣本研究對(duì)干細(xì)胞療法的有效性作出定論。

美國(guó)埃默里大學(xué)的Jonathan Glass博士主持了這一研究，他表示：“這只是開始的一小步。我們可以說這種療法在ALS患者身上是可行的，現(xiàn)在我們要繼續(xù)測(cè)試這個(gè)療法的有效性。”Ericka Simpson博士是一名神經(jīng)病學(xué)家和ALS的研究人員，她雖然沒有參與這項(xiàng)研究，但她表示這個(gè)發(fā)現(xiàn)為人們提供了重要的希望。

休斯頓衛(wèi)理公會(huì)的臨床神經(jīng)學(xué)副教授Ericka Simpson博士稱，向已經(jīng)受損的ALS患者的脊柱內(nèi)注射大劑量干細(xì)胞是安全的，這個(gè)發(fā)現(xiàn)是開創(chuàng)性的。但是，她強(qiáng)調(diào)，還有重要的問題沒有解決，包括這個(gè)療法的安全性怎么樣？干細(xì)胞是可以分化成成熟細(xì)胞的原生細(xì)胞，干細(xì)胞還有失控生長(zhǎng)的可能性。理論上來說，這些干細(xì)胞可能會(huì)zui終導(dǎo)致癌性腫瘤。

研究人員表示，該研究的目的并非確定干細(xì)胞療法對(duì)延緩或阻止ALS進(jìn)展的有效性，并且該研究的參與人數(shù)較少，樣本量不夠大，不足以說明干細(xì)胞療法的效果。該研究zui重要的意義在于根據(jù)這項(xiàng)研究的結(jié)果可以設(shè)計(jì)更大型的臨床試驗(yàn)來檢驗(yàn)將人類干細(xì)胞移植到脊髓是否是治療ALS的一個(gè)有效方法。