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北京大學(xué)人民醫(yī)院血液病研究所黃曉軍教授團(tuán)隊研究了激素?zé)o效型免疫性血小板減少的全新發(fā)病機(jī)制及其臨床治療策略。研究成果以“Atorvastatin Enhances Bone Marrow Endothelial Cell Function in Corticosteroid-Resistant Immune Thrombocytopenia Patients（*能夠改善激素?zé)o效型免疫性血小板減少患者的骨髓血管內(nèi)皮細(xì)胞功能）”為題，于2018年3月16日作為當(dāng)期封面焦點(diǎn)文章發(fā)表在血液學(xué)期刊Blood（《血液》）雜志上，北京大學(xué)人民醫(yī)院血液病研究所孔圓副教授為本文*作者，黃曉軍教授為通訊作者。

免疫性血小板減少通常被認(rèn)為是一種自身免疫性疾病，其特征是外周血小板破壞的增多及血小板產(chǎn)生的減少。糖皮質(zhì)激素是免疫性血小板減少患者常用的一線治療，但是仍有15-50%患者出現(xiàn)激素治療無效或激素依賴，統(tǒng)稱激素?zé)o效型免疫性血小板減少。激素?zé)o效型免疫性血小板減少發(fā)病機(jī)理尚不明確、缺乏有效的臨床干預(yù)策略，是亟待解決的重要臨床科學(xué)問題。

在前期工作基礎(chǔ)上，黃曉軍教授帶領(lǐng)團(tuán)隊利用原代骨髓血管內(nèi)皮祖細(xì)胞-巨核細(xì)胞體外研究平臺，通過前瞻性配對臨床隊列研究以及前瞻性小樣本臨床研究，闡明：1.骨髓血管內(nèi)皮祖細(xì)胞數(shù)量與功能損傷參與激素?zé)o效型免疫性血小板減少的發(fā)生；2.*可通過修復(fù)激素?zé)o效型免疫性血小板減少患者受損血管內(nèi)皮祖細(xì)胞的數(shù)量和功能，部分修復(fù)巨核細(xì)胞功能損傷；3.激素?zé)o效型免疫性血小板減少患者口服*治療的安全性和有效性。該項研究從骨髓血管內(nèi)皮祖細(xì)胞角度揭示了激素?zé)o效型免疫性血小板減少的全新發(fā)病機(jī)制及其臨床干預(yù)策略，將為建立激素?zé)o效型免疫性血小板減少患者的新型防治體系奠定理論基礎(chǔ)，有望改善臨床預(yù)后，為激素?zé)o效型免疫性血小板減少患者帶來福音。

Blood雜志特邀加拿大麥克馬斯特大學(xué)（McMaster University）伊薩克·納茲（Ishac Nazy）教授和美國賓夕法尼亞大學(xué)（University of Pennsylvania）亞當(dāng)·庫克爾（Adam Cuker）教授在本期Blood雜志配發(fā)述評：“黃曉軍教授課題組工作提示，免疫性血小板減少不僅僅是一種疾病，而且是一類存在多種發(fā)病機(jī)制的異質(zhì)性疾病，該項工作不僅開創(chuàng)了免疫性血小板減少新的研究領(lǐng)域，而且為免疫性血小板減少的臨床干預(yù)提供了潛在的全新治療策略，為前瞻性隨機(jī)對照研究的開展奠定了基礎(chǔ)”。