該文的*作者李鋒博士說，“之前關于干細胞移植治療成骨不全癥的研究存在許多不確定的結果，這些研究也未能提供證據(jù)證明骨髓間質干細胞能直接分化成成骨細胞和骨細胞。我們小組的研究指出了骨髓間質干細胞通過自身分化為成骨細胞和骨細胞，合成I型膠原以治療成骨不全癥。”
脆骨病，醫(yī)學名稱為成骨不全癥（osteogenesis imperfecta），是一種少見的先天遺傳性骨骼發(fā)育障礙性疾病，主要表型為I型膠原合成障礙，發(fā)病率約為萬分之一，*大約有500萬病人，目前對這種疾病主要采取預防骨折等對癥治療方法，并無有效的治療方案。來自美國賓州州立大學醫(yī)學院的研究人員發(fā)現(xiàn)直接將骨髓間質干細胞和作為細胞外基質的I型膠原混合后注射到患有成骨不全癥的小鼠（oim）股骨的骨髓腔中，骨髓間質干細胞分化成為成骨細胞和骨細胞并在體內合成高密度新骨，顯著改善了小鼠長骨的強度。這說明了用這種策略治療成骨不全癥以及其它間葉干細胞疾病的可行性。
研究人員從正常小鼠分離了骨髓干細胞并標記了GFP綠色熒光蛋白。這樣就能夠追蹤骨髓間質干細胞在體內的分布和變化，并且評價對新骨形成的影響和機理。
這項研究發(fā)現(xiàn)并提示著：（1）間質干細胞移植到OIM小鼠的股骨中，在兩周后就可以直接參與新骨的形成，在6周后明顯改善新骨生成，提高長骨的強度和密度；（2）I 型膠原聯(lián)合骨髓間質干細胞可以進一步顯著增加新骨的形成，表現(xiàn)為在機械負荷破壞試驗中有顯著的zui大負荷力，其原理可能是通過限制移植后骨髓間質干細胞的流失，并提供正常細胞外膠原基質改善正常細胞的環(huán)境以促進干細胞的生長和分化；（3）移植后間質干細胞不僅僅直接參與新骨形成，而且可能通過旁分泌效應分泌骨相關的因子刺激內源性的干細胞遷移和分化，達到改善治療成骨不全癥的目的。
英國的Shefelbine的小組研究利用胎血干細胞移植也證實干細胞能夠在oim小鼠表達成骨細胞的特異標記蛋白，合成I性膠原并改善小鼠的骨的力學特性。李鋒博士另一個研究報告也證實間質干細胞能夠通過旁分泌效應分泌VEGF，SDF-1等促進干細胞在靶位募集，并在分化過程中分泌BMP2等促進內源性干細胞的分化。賓州州立大學的研究發(fā)現(xiàn)是非常令人興奮的，給出了在間質干細胞治療成骨不全癥治療研究中的*個直接證據(jù)，這將在成骨不全癥細胞治療研究中影響深遠。
