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研究人員成功緩解不治之癥–急性淋巴細(xì)胞性白血病

時間:2016/2/29閱讀:102
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在剛剛過去的2015年底,癌癥免疫治療領(lǐng)域有兩件大事引起了人們的關(guān)注,讓大家看到治愈癌癥的希望。

2015115日,Waseem Qasim對外宣布,他們利用Cellectis公司經(jīng)TALEN基因編輯技術(shù)改造的UCART19細(xì)胞株,成功緩解了Layla的不治之癥–急性淋巴細(xì)胞性白血病(ALL)。

2015126日,美國前總統(tǒng)Jimmy Carter發(fā)表聲明說,在使用默沙東的免疫檢查點PD-1抗體藥物Keytruda之后,此前在他大腦中出現(xiàn)的黑色素瘤(melanoma)消失了。”

在這短短的一個月內(nèi),LaylaCarter分別給癌癥免疫治療的“兩員大將”,CAR-T治療和免疫檢查點PD-1抗體治療,做了幾近的代言。

前不久在美國納斯達(dá)克成功上市的中國制藥企業(yè)百濟(jì)神州,也是專注于癌癥免疫檢查點治療藥物的研發(fā)。百濟(jì)神州CEO、美國科學(xué)院院士王曉東曾說,腫瘤免疫這個武器,使我們*次在與癌癥的戰(zhàn)爭中,看到了勝利的曙光。

實際上,現(xiàn)在大家基本都認(rèn)為腫瘤免疫治療是未來的發(fā)展方向。這也是一大批制藥公司紛紛擠入免疫治療藥物研發(fā)行列的主要原因。

這不,2016一開年,又有一家公司花重金投入癌癥免疫治療領(lǐng)域。這家公司的投入力度應(yīng)該是2016年來zui大的手筆,兩項合作交易總金額超過32億美元。它就是Baxalta。

2015年,Baxalta從母公司百特(Baxter International)拆分出來,獨立上市。Baxalta 這一名稱由 Baxter 與“alta”組合而成,“alta”由拉丁語“altus”衍生而來,含義為“高”或“深刻”。Baxalta主要專注于三大領(lǐng)域:血液病、腫瘤及免疫疾病。主要服務(wù)人群為,沒有藥物治療的罕見疾病人群。2016111日,罕見病治療公司Shire320億美元的高價完成對Baxalta的收購,意欲打造世界zui大罕見病制藥公司。

至此,“財大氣粗”的Baxalta開始強勢闖入癌癥免疫治療領(lǐng)域。對于免疫治療的“兩員大將”免疫檢查點治療和CAR-T治療,Baxalta采取了“兩手抓,兩手都要硬”的戰(zhàn)略,分別與兩家公司合作,幾乎同時開展免疫檢查點抗體治療和CAR-T治療的研究。

16億與Symphogen合作,進(jìn)軍免疫檢查點療法

201614日,BaxaltaSymphogen對外宣布,雙方將在癌癥免疫檢查點治療領(lǐng)域結(jié)盟。

雖然早在2014年制藥公司百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)與默克(Merck)的兩款 PD-1抗體藥物已經(jīng)獲批上市,但是這并不會影響BaxaltaSymphogen的研究。因為免疫檢查點并不是只有PD-1一種,實際上還有很多種,PD-1只是冰山一角罷了,只是這些沉在水面之下的寶庫還有待進(jìn)一步的發(fā)掘。

 

Symphog的藥物研發(fā)進(jìn)度,與Baxalta合作的項目還處于研發(fā)早期【Symphog

盡管目前其他的免疫檢查點發(fā)現(xiàn)的很少,Baxalta還是雄心壯志地要開發(fā)6種不同免疫檢查點治療藥物,但是它們沒有公布是哪6個免疫檢查點,不知道它們手里是不是還握著其他的秘密武器。由于Symphogen在該領(lǐng)域有一定的基礎(chǔ),預(yù)計*個藥物將在2017年開展臨床試驗。作為回報,Baxalta將累計向Symphogen支付16億美元以上。

再拿16億與Precision合作,涉足CAR-T治療

2016225日,BaxaltaPrecision BioSciences對外宣布,依托于Precision的基因編輯平臺,雙方聯(lián)合開展癌癥CAR-T治療。

Precision2006年獲得杜克大學(xué)(Duke University)基因編輯技術(shù)的授權(quán),同年宣布成立。Precision獲得授權(quán)的這項基因編輯技術(shù)叫Arcus,不同于目前大熱的CRISPR以及TALEN等。

PrecisionCEO Matthew Kane表示,Arcus基因編輯技術(shù)實際上比CRISPRTALEN更加便捷(估計在成本和效率上處于劣勢)。zui關(guān)鍵的是,Arcus基因編輯技術(shù)是Precision的*技術(shù),沒有糾紛。

基于Arcus基因編輯技術(shù),BaxaltaPrecision意欲打造6個針對不同靶點的異源CAR-T免疫治療細(xì)胞株,以實現(xiàn)CAR-T的標(biāo)準(zhǔn)化治療。

實際上CAR-T領(lǐng)域zui被被外界看好的Cellectis在治療Layla的急性淋巴細(xì)胞性白血病時,采用的就是這種異源CAR-T免疫治療。相較于諾華等*的傳統(tǒng)CAR-T療法,異源CAR-T免疫治療的優(yōu)勢主要體現(xiàn)在標(biāo)準(zhǔn)化流程和較低的成本上。

因此,奇點糕認(rèn)為,Baxalta一定是從Cellectis的治療案例中獲得了啟示,才敢重金投入異源CAR-T免疫治療。

同樣,BaxaltaPrecision的合作項目計劃2017年開展*臨床試驗。作為回報,Precision至少從Baxalta公司收獲16億美元。

隨著越來越多的*和資本進(jìn)入免疫治療領(lǐng)域,奇點糕隱約感覺到,人類戰(zhàn)勝癌癥的希望開始泛起點點微光,zui終*點燃希望的應(yīng)該就是免疫治療。

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