測(cè)量類腸器官腫脹度的CFTR靶療藥物反應(yīng)在囊性纖維化受試者中是不同的。

據(jù)一項(xiàng)新的研究披露，在實(shí)驗(yàn)室中，用囊性纖維化患者細(xì)胞培植成的迷你腸道可幫助確定那些zui可能受益于新型藥物治療的對(duì)象。這些發(fā)現(xiàn)探索了用所謂的類器官來(lái)作為藥物篩選工具，并給囊性纖維化及其它遺傳疾病患者實(shí)行個(gè)性化治療鋪設(shè)了道路。囊性纖維化是一種因稠厚粘液堵塞肺和其它器官所致疾病，它是由CFTR通道發(fā)生突變引起的。CFTR靶向療法zui近已被批準(zhǔn)用于治療囊性纖維化，但要確認(rèn)那些zui可能會(huì)對(duì)這些藥物起反應(yīng)的患者亞組仍然頗具挑戰(zhàn)性，而且這一過(guò)程耗時(shí)且所貲不菲。為了更好地預(yù)測(cè)個(gè)體的臨床反應(yīng)，Johanna Dekkers和同事培植出了類腸器官，這是用采自71名囊性纖維化患者直腸活檢組織進(jìn)行培養(yǎng)的與腸道類似的三維成人干細(xì)胞，這些細(xì)胞帶有范圍廣泛的CFTR突變。研究人員發(fā)現(xiàn)，迷你腸在體外對(duì)CFTR靶向治療藥物的反應(yīng)與發(fā)表的同樣藥物的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)密切關(guān)聯(lián)?；谶@些發(fā)現(xiàn)，他們選擇了帶有罕見CFTR突變的2個(gè)人，他們的直腸類器官對(duì)治療呈強(qiáng)烈反應(yīng)。確實(shí)，當(dāng)給他們用藥時(shí)，兩人都顯示出疾病癥狀減少，肺功能改善。總之，這些結(jié)果支持了一種可能，即用源自病人的類器官來(lái)量身打造個(gè)性化的治療方案。

原文檢索：Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis