醫(yī)學圈兒里都知道美國國立衛(wèi)生研究院 (NIH) 及其 27 個研究院所。國內(nèi)醫(yī)學界不少人物曾在那里學習或進修過。

作為 NIH 附屬機構之一，臨床研究中心 (NIHClinicalCenter) 位于主院區(qū) 10 號樓，是規(guī)模及單體建設面積zui大的人體臨床試驗中心或研究型醫(yī)院，也被 NIH 圈兒內(nèi)稱為 10 號樓(Building10)。

zui近《探索頻道》拍攝了一部專題系列紀實片 "人體試驗（FirstinHuman）：關注臨床試驗"。該片實況記錄了臨床人體試驗過程。其中除了科學知識探索，報道作為“小白鼠”參加新藥 / 新方法試驗的患者感受和健康者體驗。

《福布斯》針對此系列紀實片刊發(fā)了述評，《紐約時報》也發(fā)表了專欄文章，NIHCollins 院長也親自發(fā)博文觀看。

前幾天，筆者評述了 NIH 院長關于正常人基因篩查的觀點，引起了巨大爭議。需要澄清一點，我們討論的是關于正常人基因篩查，如何理解篩查結果的問題。詳見文章 | 醫(yī)療 |NIH 院長坦言基因篩查發(fā)現(xiàn)致病突變，毫無意義。

該紀實片提示：參與臨床試驗的患者或志愿者越來越少，已嚴重影響了科研進程，許多臨床試驗不得不取消或暫停，新藥、新方案的臨床驗證被滯后。特別是癌癥患者參與藥物人體臨床試驗。目前，美國僅有 3% 癌癥患者愿意參與臨床試驗。

從科學探索和獲取醫(yī)學知識諸多方面看，人體參與臨床試驗非常必要，而且迫在眉睫。

招募受試者過程、知情同意過程、保護受試者權益和可能獲益，患者參與臨床試驗項目等等，越來越復雜而使之失去了吸引力。

紀實片真實記錄了兩位黑素瘤轉(zhuǎn)移復發(fā)的患者參與臨床試驗全過程?？梢韵胂螅颊叩搅?ldquo;窮途末路”，無任何有效治療藥物和方案。此時，NIH 臨床研究中心在開展臨床人體試驗驗證免疫治療方法，即 CAR—T 治療方案。

該治療過程需要從患者自體獲取 T 細胞，然后在體外嵌合抗原受體到 T 細胞上，培養(yǎng)富集后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，希望依此產(chǎn)生針對癌細胞靶向治療效果。

另一臨床試驗是從患者腫瘤組織中提取浸潤性淋巴細胞，稱為 TIL 抗癌方案。在體外培養(yǎng)富集浸潤性淋巴細胞，擴增其殺傷癌細胞的效能。希望將浸潤性淋巴細胞回輸入后能夠消滅或清除癌細胞。獲取浸潤性淋巴細胞方法通常是患者手術切除黑色素瘤后，進行體外培養(yǎng)。

盡管 TIL 抗癌治療方案不像 CAR- T 治療如此火熱，但在某些癌癥，如膀胱癌、肺癌手術后，已經(jīng)獲得了初步驗證(ProofofConcept)。

另據(jù)報道，目前在進行中的 CAR- T 臨床試驗已達上千項，但均急需參與臨床試驗的癌癥患者，而這些患者或許就是zui早的獲益者。

人體臨床試驗仍被主診醫(yī)生誤導

盡管部分癌癥患者很有可能從正在開展的臨床試驗中獲益，但對臨床試驗的認知和理解卻阻礙了患者參與或參與的意愿。

據(jù)統(tǒng)計，美國每年至少有一萬名黑色素瘤新增患者，其中有許多適合參加新藥臨床試驗。但多數(shù)醫(yī)生并不感興趣參與臨床研究項目，如果患者的主診醫(yī)生不或介紹現(xiàn)有的臨床試驗，部分患者則失去了機會和可選擇的機遇。

建立健全醫(yī)學研究受試者保護機制

臨床診療和臨床研究是密不可分的，特別是對有些疾病仍缺乏有效的治療藥物和方案。通過參與人體臨床試驗項目，即使對患者本人或許意義不明確，但對于推動醫(yī)學科學發(fā)展，增加對新藥 / 新方法的了解，包括安全性、有效性和個性化亞群等療效都是極為重要和有價值的。

由于美國醫(yī)療服務機構不都是研究型，醫(yī)院或社區(qū)醫(yī)療機構常常采取“排除條件”有意限制那些希望參加臨床試驗的患者，醫(yī)療服務機構少承擔些責任（多一事不如少一事）。

與此同時，美國近 70% 的研究型醫(yī)院都建立和健全了醫(yī)學研究受試者保護制度(HumanResearchprotectionprogram，HRPP)。

2010 年，我國的臨床研究型醫(yī)院 / 藥物臨床試驗機構（GCP 機構）也意識到了臨床研究合作的重要意義，逐漸建立了 HRPP 制度，讓我們的臨床研究試驗與zui高水平接軌，讓患者參加臨床試驗更加安全和保障權益。

參與臨床試驗的人為障礙

如前所述，越來多臨床試驗列出了“排除條件”，即根據(jù)參與者既往病史或任何可能的疾病，找出理由將患者“排除”在臨床試驗參與者之外。試想如此驗證的新藥或治療方案是否真的符合真實環(huán)境中的臨床治療？

對患者和家屬給予更多的關愛和理解

在開展臨床試驗中，部分藥企仍把患者視為“小白鼠”，并不關懷患者的個人感受。沒有設身處地詮釋患者參與臨床試驗的目的和可能結果。期望過高或質(zhì)疑都會造成中途退出或無法理解臨床試驗的不確定性。特別是癌癥患者總抱著zui后一線希望，或認為沒有任何希望了。

參與臨床試驗的醫(yī)生和相關人員也需要得到專業(yè)培訓和熟悉臨床試驗規(guī)范和準則。作為主持臨床試驗的醫(yī)生首要職責是為患者做好一切準備，盡可能提供治療或緩解癥狀的機會。

zui后，該紀實片評述到：臨床醫(yī)生對臨床研究和臨床試驗的孤陋寡聞讓人感到無可奈何。醫(yī)生都了解什么是臨床治療和臨床研究，但并非所有醫(yī)生都能講明白科學探索意義所在。zui重要的是患者所剩下的時間和生活質(zhì)量。