來自邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院科學(xué)家領(lǐng)導(dǎo)的一個(gè)研究小組近日成功構(gòu)建出了一個(gè)開創(chuàng)性新藥物技術(shù)平臺(tái)可幫助提高體內(nèi)的蛋白質(zhì)水平。這項(xiàng)新發(fā)明有可能開啟治療由于缺乏某些特異蛋白而導(dǎo)致的大量嚴(yán)重疾病的新紀(jì)元。相關(guān)研究論文在線發(fā)表在3月25日的《自然生物技術(shù)》（Nature Biotechnology）雜志上。

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領(lǐng)導(dǎo)這一研究的是邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院精神病學(xué)和行為科學(xué)教授、創(chuàng)新治療中心副院長(zhǎng)Claes Wahlestedt,。Wahlestedt以其在表觀遺傳學(xué)和新藥治療方面的研究而*。其新藥治療疾病的研究方向包括自閉癥、阿爾茨海默氏癥、精神分裂癥、抑郁癥、成癮、帕金森氏病和癌癥。

該研究被認(rèn)為是一個(gè)突破性的成果，因?yàn)檫@一新藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)可使得研究人員誘導(dǎo)機(jī)體上調(diào)基因表達(dá)促使抵御某些疾病所必需的蛋白質(zhì)的合成增高。該方法提供了一種有可能替代藥物治療標(biāo)準(zhǔn)模式（通?；蚴谴龠M(jìn)或是抑制基因或蛋白）的新策略。
“我們發(fā)現(xiàn)了一種新方法刺激機(jī)體自身生成可能有助于預(yù)防多種疾病的治療蛋白，”Wahlestedt說。
盡管目前有大量的現(xiàn)代方法用于藥物治療，包括RNA干擾（RNAi）抑制基因表達(dá)，然而當(dāng)機(jī)體因缺乏某個(gè)關(guān)鍵基因產(chǎn)物而導(dǎo)致疾病時(shí)，科學(xué)家們卻找不到多少簡(jiǎn)單而合理的藥物途徑來上調(diào)基因表達(dá)。旨在替換無功能基因的一種治療方法——基因治療被證實(shí)在某些情況下存在困難，并有潛在的危險(xiǎn)。
Wahlestedt和研究團(tuán)隊(duì)開發(fā)的這種新策略是利用稱之為寡核苷酸的已知藥物分子來抑制正常情況下充當(dāng)基因“剎車”的天然分子。由此讓“剎車”以一種可逆的方式每次“釋放”一個(gè)基因，使得對(duì)患者給予的藥物治療變?yōu)榭赡堋?/p>

盡管這種新方法可以適用于大量基因，目前發(fā)布的研究還主要集中在上調(diào)腦源性神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（BDNF）基因上。BDNF對(duì)神經(jīng)生長(zhǎng)、成熟、分化和維持至關(guān)重要，提高BDNF的水平被認(rèn)為有益于治療包括阿爾茨海默氏癥、亨廷頓氏舞蹈癥、Rett綜合癥和抑郁癥等多種人類疾病。該研究證實(shí)利用新技術(shù)使得動(dòng)物模型大腦的BDNF水平得到了上調(diào)。
邁阿密大學(xué)米勒醫(yī)學(xué)院精神病學(xué)和行為科學(xué)助理教授Mohammad Ali Faghihi 說：“新技術(shù)可上調(diào)天然環(huán)境中內(nèi)源性的功能蛋白（能夠適當(dāng)?shù)姆g后修飾進(jìn)行正確折疊）的水平，相比給予重組蛋白或病毒載體支持蛋白表達(dá)更有優(yōu)勢(shì)。這一技術(shù)有可能成為醫(yī)療研究的一項(xiàng)重大進(jìn)展，因?yàn)榇罅康募膊《伎梢酝ㄟ^提高機(jī)體內(nèi)蛋白質(zhì)的利用率來獲得治療。”

來源：生物通