深圳子科生物報道:世界范圍內(nèi),血液供應一直是一項長期挑戰(zhàn)。雖然,大多數(shù)人可以安全地從血庫中拿到所需血液,但是少部分需要頻繁反復輸血的遺傳疾病患者zui終會因次要血型抗原水平的不相容性,對幾乎所有供體血液產(chǎn)生免疫反應。

使用CRISPR-Cas9介導的基因編輯技術(shù),(布里斯托)NIHR血液和移植研究所(BTRU)等機構(gòu)的的科研團隊建立了一種個性化紅細胞系,細胞上的特定血型基因被更改了,以防止引起免疫反應的血型蛋白表達。
聯(lián)合刪除單細胞系上的多種血型(blood groups),再將其分化為功能性新型紅細胞,從而生產(chǎn)具有非常廣泛輸血相容性的功能紅細胞。編輯血紅細胞有助于提高輸血兼容性,為血庫難以提供配型的患者帶來福音。
作者強調(diào),轉(zhuǎn)化為臨床產(chǎn)品之前,這項技術(shù)仍需克服許多挑戰(zhàn)性障礙。但它確實勾勒出了使用體外基因編輯細胞系挽救生命的美好愿景。
布里斯托NIHR BTRU主任Ashley Toye博士說:“遲早有一天,無法找到匹配血液的稀有血型患者將借助人工基因編輯細胞輸血。不過,我們還需要更多工作來生產(chǎn)適合患者使用的血細胞。”